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医工总院举办由Pharming Group NV公司专家主持的学术交流会

    5月19日,荷兰Pharming Group NV公司的首席科学官Perry Calias博士在医工总院院作了一场题为“Intrathecal Delivery:Hurdles to Clinical Reality”的学术报告。

    Calias博士一直致力于与中枢神经系统(CNS)相关的罕见病治疗研究,这次学术交流的主题涉及一种罕见的遗传代谢疾病——溶酶体贮积症(Lysosomal Storage Diseases, LSD)的治疗方式。酶补充治疗是LSD类疾病的主要治疗手段,而大分子药物如何通过人体自身的血脑屏障是治疗的难点。与脑室内注射(ICV)相比,鞘内注射(IT)这种药物传递系统所达到的中枢神经系统治疗效果上仍存在一些争议。Calias博士带领团队采用一种特定配方的IT给药方式,在多种动物模型上做了大量的临床前研究,并比较了与ICV给药方式在脑和脊髓内的分布情况。实验数据支持该IT给药方式在治疗CNS疾病中发挥作用,该疗法已在美国进行III期临床,有望成为一种有效的治疗方式,为CNS疾病的治疗由实验室向临床实践转化提供了重要的借鉴意义。

    参加此次学术活动的科研团队来自化学、生物、药理、中药以及分析等多个专业领域。在报告中,大家积极与Calias博士进行交流互动。此次活动为科研工作者提供一个对外交流的机会,同时拓宽了大家所关注的技术领域,对日后的创新研究有一定启示。 

日期:2015/6/3 阅读:2376次   
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